短肠人之困，当一个人的小肠只剩30厘米

患儿日常排出入量明细。图源：受访者宋荔提供

正是因为这样，小智在生活中任何一点细微的进步，更显得弥足珍贵。

经历了半年左右的家庭护理，小智的静脉营养治疗从每天16小时减少至13小时。3个小时的缩短，对于这场旷日持久的治疗来说，已经是前进了巨大的一步。

“出院以后，小智的心情发生了翻天覆地的变化，重新对世界充满了好奇，语言表达能力也突飞猛进。”宋荔告诉时代财经，小智的这些变化让全家人由衷地感到开心，“孩子在变好”。

创新药来了，

患者困在百万费用里

“我常常和我家小朋友开玩笑说，你就属于盲盒中的隐藏款。”短肠综合征患儿家属韩冰告诉时代财经，当家里的小朋友跟她提起疾病时，她就会这样回答。

短肠综合征乃至罕见病都是这样的“隐藏款”，一不小心就抽中了。

抽中之后，不能正常进食只是他们要面临的第一道坎，随之而来的是更为严峻的就医、治疗、金钱以及求学等问题。只是，这些问题存在于当下，但解决的办法却在远方。

尤其是在治疗方面，直到今年2月武田制药替度格鲁肽推出之前，在中国尚未有一款创新药能够救治短肠综合征患者。但这款药物的推出也不意味着短肠综合征患者就有药可医，并解决了生存质量问题。

患者首先在价格上就被困住了。“使用肠内肠外营养时，我粗略估计过费用，一个月3000元，一年大概4万元，再加上一些住院杂七杂八的费用，每一年的花销大概5万~6万元。”韩冰告诉时代财经，在北京，两个人都上班，尚能支撑这笔费用。但创新药一年的费用超过百万元，全自费购药，对他们的家庭来说毫无可能，除非进了医保，才有希望。

去年9月，短肠综合征被正式纳入《第二批罕见病目录》。截至目前，已有超过80种罕见病治疗药品被纳入国家医保药品目录名单。但作为新上市的药物，替度格鲁肽要上医保谈判桌仍需时间，而最终能否进医保也要视各方的博弈情况而定。

多位受访患者家属也对时代财经表示，新药于他们而言不仅仅是用不起的问题，还有能不能用的问题，不是每一个患者都适合用创新药，用上了创新药，肠内外支持营养到底能减少多少，如果不能减少使用，生存质量的提高就无从谈起。

“我们去询问了这一款创新药，医生告诉我们小智的肠子短，如果有钱的话可以试试。”宋荔对时代财经表示，他们对效果、价格做了评估，评估结果没有达到预期，只能暂时放弃使用。

但在王剑看来，替度格鲁肽的国内上市是激励人心的。“尤其是在成人短肠病方面，目前通过营养、外科整形等手段进行肠道康复治疗空间有限，迫切需在药物治疗领域获得突破来打破这种沉寂。”王剑对时代财经说。

好消息接踵而至。今年4月，惠厦保（2024版）和沪惠保（2024版）国内特定药品目录相继纳入替度格鲁肽，这意味患者的用药负担有望被大大减轻。

短肠综合征患者组织“肠康荟SBS患者关爱中心”负责人对时代财经表示，替度格鲁肽的上市给患者带来了希望，由于药品暂时未能纳入医保，地方患者正在翘首以盼，希望当地的惠民保可以纳入替度格鲁肽，让更多患者有使用的希望。该负责人也呼吁，期待社会各界携手，以惠民保、慈善救助等多层次保障的方式让患者有药治、用得起。

（应采访对象要求，文中周辉、宋荔、韩冰均为化名）