2023国家医保药品目录谈判结束，罕见病药突围几何？

2023年国家医保药品目录调整的现场谈判和竞价环节已经结束。9月的国家医疗保障局例行新闻发布会上，国家医保局医药管理司司长黄心宇曾表示，预计将于今年12月初公布目录调整结果。

据了解，今年的申报范围再次向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。从去年开始，申报条件单设罕见病治疗药品，以及纳入国家鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单的药品，这两项没有五年半内的批准上市时间限制。今年通过形式审查的罕见病药有20多个。

▲2021年7月14日，江苏常州，医保定点药店医药零售专柜。据ICphoto

资源有限必然两难

应寻求最大公约数，保证程序正义

“对于罕见病，乃至所有大病，具体到某一个患者身上都是百分之百的负担和痛苦，但是站在宏观管理的角度上，资源太有限了。”

陈昊表示，医保目录是一个有限的目录，在多发常见病或者说一些受益面更大的病没有得到充分保障的情况下，要不要把资源腾挪出来去保障罕见病，是一个两难的问题。“究竟是保多发常见病一万个人还是保一两百万费用的一两个人，这个显然会有考量，这也是卫生技术评估和药物经济学评价天然存在的障碍。在两难的情况下，我们只能去寻求最大公约数，就是程序上要正义。”

几乎所有罕见病药企在申报材料“公平性信息”中的“符合‘保基本’原则描述”部分都会表示，罕见病发病率低，人数少，对医保基金影响有限。

“所以在没解决这个问题之前，我们只能按照现有的做法去做，立足保基本，历经完整的一整套流程去谈判，今年最终有数个罕见病药谈成。那么患者怎么办？还是回到老问题，得发动全社会多层次、多渠道、多方式、多维度、多元化的支付方式。这需要由政府、企业、社会等各方合作，巩固完善多重保障机制。”陈昊说。

破解高价药支付难题、解决大病救助问题，还是要回到从基本医保、大病医疗保险、医疗救助到商业医疗保险、社会慈善救助的多层次保障体系。陈昊表示，适当倾斜罕见病更多还是从人文价值、社会价值、科学价值出发。

当然，并非所有的罕见病药都必然是高成本、高费用、高价格的，陈昊指出，有的也和企业的定价策略有关。对于今年专家评审阶段淘汰了一批包括罕见病药在内的申报药品，陈昊表示，有些药企有投机行为，“价格高到瞠目结舌”，超出了公允。

红星新闻记者 胡伊文 北京报道